La Sindrome Emolitico-Uremica atipica (aSEU) è secondaria ad alterazioni della via alternativa del complemento. Eculizumab, anticorpo monoclonale anti-C5, è stato proposto come terapia della aSEU.
Presentati 4 casi di aSEU
CASO 1: LS,donna, 27aa
07/2011: 8 giorni dopo il parto: IRA, SEU, versamento pericardico.
Avviate CVVH + 15 Plasmaferesi(PEX): stabilizzazione della funzione renale (creat2,3mg/dL).
11/2011: recidiva di aSEU. Somministrato plasma. Creat 3,2mg/dL.
Persistenza di emolisi: dal 05/2012 al 10/2012 trattamento quindicinale con Eculizumab.
01/2015: creat 3mg/dL, non emolisi.
CASO 2: SD,donna, 47aa
11/2010: 7 giorni dopo il parto: IRA (creat 3,5mg/dL), emolisi.
Dopo 30 PEX: creat 2,1mg/dL, aptoglobina74U/mL.
09/2011: recidiva di aSEU con funzione renale stabile. Biopsia renale(BR): microangiopatia trombotica.
Positiva per mutazione MCP.
Eculizumab dal 29/11/2011 al 31/01/12 (7 somministrazioni)
02/2015 creat 1,3mg/dL, LDH 165U/L.
CASO 3: PJ,uomo, 44 anni
IRC da aSEU trattata con PEX(2007). Allergia dopo somministrazione di plasma. Non mutazioni del complemento.
21/11/14 Trapianto renale(TX). Terapia: Thymoglobuline, CyA, Everolimus, steroide
22/11/14 anuria, LDH 1300U/l, calo aptoglobina.
27/11/14 BR: microangiopatia trombotica. Eseguita una PEX, avviato Eculizumab.
10/12/14 dimissione: diuresi valida, creat 9mg/dL, aptoglobina indosabile; continua dialisi.
Prosegue Eculizumab.
03/2015: BR: microangiopatia trombotica + nefrocalcinosi. Continua dialisi.
05/2015: creat 5,1mg/dL, dialisi sospesa. Terapia: CNI, Everolimus, steroide, Eculizumab.
CASO 4: BG,uomo, 57aa
IRC da aSEU nel 2006. Non mutazioni del complemento.
10/2012 TX. Terapia: Thymoglobuline, Tacrolimus, Mofetile micofenolato, steroide. Creatinina 2,6mg/dL.
02/2013 creat 5,17mg/dL, SEU.
Avviati plasma (10 unità) ed Eculizumab. Sospeso antiproliferativo per leucopenia.
Dosaggio sC5-C9: 1043ng/mL (vn<303): forte attivazione della via terminale del complemento.
Alla dimissione: creat 2,6mg/dL, aptoglobina14mg/dL.
05/2015: creat 2,6mg/dL, aptoglobina154mg/dL. Terapia: CNI, Steroide, Eculizumab.
Nella nostra casistica Eculizumab si è rivelato efficace nel controllo della aSEU su reni nativi e nella recidiva post TX. La remissione della malattia (sui reni nativi) si è mantenuta nei mesi successivi alla sospensione del farmaco.