Recenti acquisizioni in tema di ADPKD hanno favorito la nascita di protocolli terapeutici sperimentali, alcuni dei quali promettenti. La loro reale applicazione è, tuttavia, ancora lontana, per i costi e per il discusso rapporto rischio-beneficio. Analoghi della somatostatina mostrerebbero risultati incoraggianti, soprattutto a livello epatico, ma mancano risultati a lungo termine.
Scopo del lavoro è analizzare una coorte di 5 pazienti affetti da ADPKD, in trattamento con octreotide. Criteri di arruolamento: eGFR(MDRD)≥30 mL/min; interessamento epatico severo e/o rapidamente evolutivo, grave compromissione della qualità di vita per dolore o sintomi da ingombro, trattamenti palliativi controindicati o inefficaci.
Protocollo: octreotide a lento rilascio (40 mg i.m. ogni 28 giorni).
Ogni 2 mesi: funzione renale, epatica, assetto metabolico, IGF-1, effetti collaterali, qualità di vita, complicanze di malattia. RMN annuale con misurazione volume renale (TKV) ed epatico (TLV).
M/F=0/5; età 48,4±2,6 anni; eGFR inizio 58±21,4 mL/min (range 37-85); follow-up al 31/3/13: 21,8±12,4 mesi (range 8,8 –36).
Nel corso dello studio la funzione renale è rimasta stabile, come il TKV: a fine follow-up eGFR=57±25,1 mL/min (range 37-97); TKV inizio: mediana 771 mL (range 450-2197), TKV fine: mediana 760 mL (range 446-2076). In 3 pazienti con severo interessamento epatico (TLV 2377±1208 mL) e follow-up >24 mesi, si è ottenuta una sensibile riduzione del TLV, fino al 40%, con risultati apprezzabili già a 12 mesi.
Il trattamento è ben tollerato. Tutte le pazienti hanno segnalato sintomi gastrointestinali, fugaci e non invalidanti; in un caso sabbia biliare. In tutte, miglioramento o scomparsa del dolore e/o sintomi da ingombro (dispnea, dispepsia, inappetenza, algie addominali) già da 6 mesi.
Con i limiti di una piccola casistica, octretide sembra efficace a medio-lungo termine nella stabilizzazione del quadro renale e nel miglioramento della malattia epatica, almeno in casi selezionati, a fronte di elevata sicurezza d’impiego e positive ricadute sulla qualità di vita.
