Il 40% dei pazienti con sindrome nefrosica idiopatica (ISN) sviluppa steroido-dipendenza richiedente long-term terapia potenzialmente nefrotossica. Nei pazienti pediatrici, Rituximab riduce il dosaggio di steroide e di terapia immunosoppressiva. L’efficacia del Rituximab è stata confermata in pazienti con ISN ad esordio in età adulta. L’efficacia del Rituximab non è mai stata testata in pazienti adulti con esordio di ISN in età pediatrica, con storia decennale di recidive.
Abbiamo trattato con singola dose di Rituximab (375 mg/m2) 8 pazienti (età media 21 anni) affetti da ISN cortico ed anticalcineurina dipendente esordita in età pediatrica. Cinque pazienti avevano glomerulosclerosi focale e segmentaria (GSFS) da 18.6± 5.2 anni (età media di insorgenza 4.2±1.9 anni), 3 MCD da 18 ± 2 anni (età media di insorgenza 2.3 ± 0.5 anni). Prima del Rituximab 5 pazienti erano trattati con prednisone/ciclosporina; 2 con ciclosporina; 1 con Tacrolimus/prednisone. Dopo trattamento con Rituximab, la terapia era sospesa (prima lo steroide, poi l’anticalcineurina) nel corso di 6 mesi.
Cinque pazienti (terapia con prednisone e ciclosporina, 4 affetti da GSFS, 1 da MCD) andavano incontro a recidiva di ISN entro 12 mesi dal Rituximab. Due pazienti (uno trattato con Tacrolimus e prednisone; uno con Ciclosporina, entrambi affetti da GSFS) restano in remissione dopo 36-48 mesi di follow-up, senza terapia. Un paziente è uscito dallo studio per effetti collaterali da Rituximab.
Negli adulti con ISN cortico ed anticalcineurina dipendente ad esordio in età pediatrica, il Rituximab è in grado di risparmiare steroide e anticalcineurine. Tuttavia, la malattia tende a conservare il carattere di dipendenza dai farmaci e solo un minoranza di pazienti mantiene nel tempo una remissione completa