LES esordito a 4 anni. Inizialmente assenza di interessamento renale e trattamento standard con boli di MP e prednisone per os 1 mg/kg (Figura 1).
Dopo 3 mesi di terapia steroidea attivazione sistemica e comparsa di interessamento renale.
Nefrite lupica IV-G, e-GFR 120 ml/min/1.73 m2, UP/UCR 5 mg/mg, C4 < 4 mg/dl, C3 < 20 mg/dl, ANA > 1/640; contro DNA > 400 UI /ml, LAC neg (Figura 2).
Iniziale miglioramento dopo 3 boli di MP, 9 plasmaferesi, ciclofosfamide (2,5 mg/kg) sospesa per leucopenia, ciclosporina (5 mg / Kg) (Figura 3).
Tre mesi dopo riacutizzazione (e-GFR 60 ml/min/1.73 m2 e UP/UCr 6mg/mgCr). Nonostante Rituximab 1g/1,73 m2 e 10mg/Kg ev MP, ulteriore aggravamento (SLEDAI: 63), ipertensione, convulsioni, obnubilamento del sensorio. Piastrine ridotte a 55.000 mm3, aptoglobina <10 mg/dl, LACneg, e-GFR60ml/min/1.73 m2 e UP/UCr 7 mg/mgCr (Figura 4).
Dopo eculizumab (20 mg/Kg), drammatico miglioramento delle condizioni generali con normalizzazione di piastrine, aptoglobina, e-GFR140 ml/min/1.73m2.
Eculizumab proseguito per 2 mesi ogni 15 giorni in associazione a prednisone (1,5 mg / Kg/die).
Persistendo ANA ed antiDNA invariati, si decideva di ripetere Rituximab, sospeso per reazione avversa. Leucopenia dopo un nuovo tentativo con ciclofosfamide e con micofenolato.
Dopo ripetizione di plasmaferesi (9 sedute), grave peggioramento delle condizioni renali , e-GFR 50 ml/min/1.73 m2, UP/UCR 8, piastrinopenia 70.000mm3 ed aptoglobina <10 mg/dl, LAC negativi.
Una seconda biopsia renale conferma nefrite lupica IV-G senza alcun segno di microangiopatia trombotica. ADAMST normale (Figura 5).
Dopo reintroduzione di eculizumab (20 mg/Kg) normalizzazione di aptoglobina, piastrine e e-GFR. Nel follow-up di 10 mesi con ciclosporina, prednisone ed eculizumab persistenza di ipocomplementemia e positività ANA/antiDNA, ma miglioramento di e-GFR (138 ml/min/1.73m2), della proteinuria fino alla remissione completa e persistente (UP/UCr 0.3 mg/mg), scomparsa dell'ematuria e stabilizzazione in ottime condizioni generali (SLEDAI = 5) (Figura 5).
In conclusione, questa è la prima segnalazione di successo di una terapia non convenzionale con eculizumab in un LES refrattario alle terapie standard (Figura 6).
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