I trattamenti ad oggi disponibili per la malattia da rene policistico autosomico dominante (ADPKD) si limitano al solo controllo delle complicazioni, in particolare dell’ipertensione arteriosa. Nuovi approcci di recente scoperta sembrano tuttavia in grado di ritardare la crescita cistica, intervenendo sulla progressione della malattia in maniera diretta. Abbiamo effettuato una revisione sistematica delle evidenze disponibili sugli effetti dei trattamenti mirati a prevenire la progressione dell’ADPKD.
Abbiamo incluso studi randomizzati e controllati (RCT) o quasi-RCT che hanno confrontato trattamenti finalizzati a ritardare la progressione dell’ADPKD versus altri trattamenti o placebo. I dati sono stati meta-analizzati per effetti casuali.
Sono stati inclusi 30 studi (2039 partecipanti) che hanno testato 11 differenti interventi terapeutici (Figura 1). Paragonati al placebo, gli ACEi riducevano in maniera significativa la pressione diastolica (MD -4.96 mmHg) ma non modificavano il volume renale o il GFR (Figura 2). Paragonati ai beta-bloccanti, gli ACEi non modifcavano GFR ed albuminuria così come, confrontati con i sartani, la creatininemia. Dati sugli effetti degli antagonisti dei recettori V2R su volume e funzione renale erano inconcludenti poiché riportati in un solo studio. Questi farmaci, tuttavia, incrementavano in maniera significativa la sete (RR 2.70) e la sensazione di bocca asciutta (RR 1.33). In confronto alla terapia standard, gli inibitori di mTOR non modificavano funzione e volumi renali ed erano associati ad un più elevato rischio di angioedema (RR 13.39), ulcere orali (RR 6.77), infezioni (RR 1.14) e diarrea (RR 1.70)(Figura 3).
Gli analoghi della somatostatina miglioravano leggermente la creatininemia (MD -0.43 mg/dL) ed il volume renale (MD -0.62 L) ma non avevano effetti evidenti sul GFR e causavano diarrea (RR 3.72) (Figura 4). I dati sulle altre categorie di farmaci, infine, erano sparsi ed inconclusivi.
Non esistono ad oggi sufficienti evidenze di benefici su funzione renale e progressione di malattia che supportino l'introduzione nella pratica clinica di qualsiasi trattamento patogenetico dell'ADPKD.
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