Riportiamo il caso di un paziente di 31 anni con pregressa PRCA da epoetina beta successivamente trattato con CERA.
Il paziente iniziò emodialisi a gennaio 2003, all'età di 22 anni, per uremia terminale da ipodisplasia renale bilaterale. Dall'inizio della dialisi l'anemia fu trattata con epoetina beta 4000-8000 UI/settimana sottocute e 62.5 mg/settimana di ferro endovena. Nei primi 5 mesi di emodialisi si osservarono valori stabili di Hb sui 10-11 g/dl; a luglio 2003 invece si verificò un rapido calo dei valori di Hb (0.4 g/dl/settimana) fino a 4.8 g/dl, resistente ad alte dosi di epoetina beta e associato a bassi valori di reticolociti e di eritropoietina plasmatica. Ulteriori indagini evidenziarono positività per anticorpi anti-EPO definendo un quadro di PRCA. Al paziente, candidato in tempi brevi a trapianto renale da donatore vivente, furono somministrate basse dosi di steroide (senza beneficio) e 5 UI di emazie peri-trapianto, che fu effettuato a settembre 2003. Dopo il trapianto l’Hb si stabilizzò su 10g/dl senza l'ausilio di agenti stimolanti l'eritropoiesi. Successivi dosaggi evidenziarono progressiva riduzione degli anticorpi anti-EPO fino a negativizzazione. Dopo 8 anni (agosto 2011) si verificò una progressiva anemizzazione, che fu trattata con supporto trasfusionale, in un quadro di rigetto cronico associato a insufficienza renale avanzata. Da ottobre 2011, previa conferma di negatività degli anticorpi anti-EPO, fu somministrato CERA endovena a dose incrementale (da 50 a 300 mcg mensili).
Nei primi 4 mesi di terapia con CERA si osservò un progressivo miglioramento dei valori di Hb e negatività degli anticorpi anti-EPO e anti-CERA. Ad aprile 2012 si verificò un ulteriore deterioramento della funzione renale con necessità di ripresa del trattamento dialitico. A dicembre 2013, dopo circa 2 anni di terapia con CERA (200 mcg/mese), evidenza di buona correzione dell'anemia (Hb 11.8 g/dl) e nessun segno clinico di PRCA.
La terapia con CERA endovena non ha indotto anticorpi anti-eritropoietina in un paziente precedentemente immunizzato contro epoetina beta somministrata sottocute. Si ipotizza che la peghilazione dell'epoetina beta, caratteristica della molecola di CERA (Figura 1), sia stata determinante nell'evitare una recidiva di PRCA oltre la via di somministrazione endovenosa (vs sottocutanea) che, come noto, riduce drasticamente il rischio di PRCA.
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