Nel più ampio studio prospettico su pazienti adulti con sindrome emolitico-uremia atipica (SEUa), l’eculizumab (ECU) ha impedito la microangiopatia trombotica (TMA) e ha migliorato la funzione renale e i parametri ematologici a 26 settimane. Qui riportiamo i dati a 1 anno.
Studio a singolo braccio, di fase 2 in pazienti adulti con SEUa; piastrine <150 x 109/L allo screening; precedente terapia con plasmaferesi o infusione di plasma e studio genetico non erano richiesti. L’obiettivo primario era la risposta completa della TMA a 26 settimane.
Sono stati trattati 41 pz, 38 (93%) hanno completato 26 settimane. A 1 anno la mediana di durata del trattamento era 11,9 mesi. L’obiettivo primario è stato raggiunto alla settimana 26 da 30 pz (73%) e a 1 anno da 33 pz (81%). L’incremento medio del eGFR dal valore basale era 29,3 alla settimana 26 e 30,0 ml/min/1,73m2 a 1 anno. 20 dei 24 pz in dialisi al basale hanno potuto sospenderla entro la settimana 26 e rimanere liberi da dialisi a 1 anno. Quattro pazienti hanno dovuto iniziare dialisi. Due pazienti hanno avuto infezione meningococcica nelle prime 26 settimane, entrambi guariti, uno ha proseguito ECU.
Si conferma che ECU impedisce la TMA in pz adulti con SEUa, mantenendo o migliorando i risultati clinici osservati a 26 settimane.
