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Malattie genetiche/Malattie rare

TERAPIA DELLA SINDROME EMOLITICO-UREMICA ATIPICA CON ECULIZUMAB: ESPERIENZA IN 4 CASI

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Razionale

La Sindrome Emolitico-Uremica atipica (aSEU) è secondaria ad alterazioni della via alternativa del complemento.
Eculizumab, anticorpo monoclonale anti-C5, è stato proposto come terapia della aSEU.

Casistica e Metodi

Presentati 4 casi di aSEU

Risultati

CASO 1: LS,donna, 27aa

07/2011: 8 giorni dopo il parto: IRA, SEU, versamento pericardico.

Avviate CVVH + 15 Plasmaferesi(PEX): stabilizzazione della funzione renale (creat2,3mg/dL).

11/2011: recidiva di aSEU. Somministrato plasma. Creat 3,2mg/dL.

Persistenza di emolisi: dal 05/2012 al 10/2012 trattamento quindicinale con Eculizumab.

01/2015: creat 3mg/dL, non emolisi.

 

CASO 2: SD,donna, 47aa

11/2010: 7 giorni dopo il parto: IRA (creat 3,5mg/dL), emolisi.

Dopo 30 PEX: creat 2,1mg/dL, aptoglobina74U/mL.

09/2011: recidiva di aSEU con funzione renale stabile. Biopsia renale(BR): microangiopatia trombotica.

Positiva per mutazione MCP.

Eculizumab dal 29/11/2011 al 31/01/12 (7 somministrazioni)

02/2015 creat 1,3mg/dL, LDH 165U/L.

CASO 3: PJ,uomo, 44 anni

IRC da aSEU trattata con PEX(2007). Allergia dopo somministrazione di plasma. Non mutazioni del complemento.

21/11/14 Trapianto renale(TX). Terapia: Thymoglobuline, CyA, Everolimus, steroide

22/11/14 anuria, LDH 1300U/l, calo aptoglobina.

27/11/14 BR: microangiopatia trombotica. Eseguita una PEX, avviato Eculizumab.

10/12/14 dimissione: diuresi valida, creat 9mg/dL, aptoglobina indosabile; continua dialisi.

Prosegue Eculizumab.

03/2015: BR: microangiopatia trombotica + nefrocalcinosi. Continua dialisi.

05/2015: creat 5,1mg/dL, dialisi sospesa. Terapia: CNI, Everolimus, steroide, Eculizumab.

 

CASO 4: BG,uomo, 57aa

IRC da aSEU nel 2006. Non mutazioni del complemento.

10/2012 TX. Terapia: Thymoglobuline, Tacrolimus, Mofetile micofenolato, steroide. Creatinina 2,6mg/dL.

02/2013 creat 5,17mg/dL, SEU.

Avviati plasma (10 unità) ed Eculizumab. Sospeso antiproliferativo per leucopenia.

Dosaggio sC5-C9: 1043ng/mL (vn<303): forte attivazione della via terminale del complemento.

Alla dimissione: creat 2,6mg/dL, aptoglobina14mg/dL.

Prosegue Eculizumab.

05/2015: creat 2,6mg/dL, aptoglobina154mg/dL. Terapia: CNI, Steroide, Eculizumab.

Conclusioni

Nella nostra casistica Eculizumab si è rivelato efficace nel controllo della aSEU su reni nativi e nella recidiva post TX.
La remissione della malattia (sui reni nativi) si è mantenuta nei mesi successivi alla sospensione del farmaco.

Menegotto A., Querques M., Ravera F., Sghirlanzoni C., Montoli A., Perrino ML., Colussi G.
(Unità Operativa di Nefrologia, Dialisi e Trapianto, Ospedale Niguarda Ca’ Granda, Milano)
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