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Malattie genetiche/Malattie rare

ECULIZUMAB NEL TRATTAMENTO DELLA SINDROME EMOLITICO-UREMICA ATIPICA

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Razionale

Il trattamento della sindrome emolitico-uremica atipica (SEUa), o complemento-mediata,  ha beneficiato dell’introduzione di Eculizumab, anticorpo monoclonale diretto contro la frazione C5 del complemento, nelle forme dipendenti o resistenti alla plasmaexchange (PEX). 

Casistica e Metodi

Dal Maggio 2011 al Dicembre 2013, cinque pazienti affetti da SEUa hanno iniziato il trattamento con Eculizumab presso il nostro centro di nefrologia. Al momento della diagnosi tutti i pazienti presentavano un quadro di piastrinopenia associata ad anemia emolitica ed insufficienza renale di entità variabile, associata ad ipertensione arteriosa (Figura 1). Tutti i pazienti in seguito alla diagnosi di malattia, o della sua recidiva, furono sottoposti a ripetute sedute di plasmaexchange ed infusioni di plasma fresco congelato senza tuttavia ottenere un significativo miglioramento del quadro ematologico nè renale. Per tale motivo furono considerati idonei all’inizio della terapia anticomplementare.

Risultati

La completa normalizzazione dei valori di piastrine ed una significativa riduzione dei valori di LDH (p 0.033) è stata osservata dopo, al massimo, 12 settimane dall’inizio della terapia con Eculizumab.  I valori di emoglobina incrementarono di almeno 1,5 g/dl in una mediana di 2 mesi (range 2 settimane-12 mesi). La risposta renale fu più lenta, tuttavia tutti i pazienti in terapia sostitutiva extracorporea (4 dei 5 in studio) interruppero la dialisi in un periodo di tempo variabile da 1 settimana a 3 mesi dopo l’inizio dell’anticorpo monoclonale. Lo stadio di insufficienza renale cronica, secondo la classificazione KDIGO, migliorò mediamente di 2 stadi (range 1-3) e successivamente si mantenne stazionaria. Nessun effetto avverso al farmaco fu documentato. Al termine del follow-up (media 139 settimane) tutti i pazienti erano vivi, eseguivano terapia con Eculizumab e non avevano manifestato recidive ematologiche né renali.

Conclusioni

Eculizumab si è dimostrato superiore alla PEX nel trattamento della SEUa associandosi ad un notevole miglioramento degli outcome ematologico e renale nonché della sopravvivenza con riduzione della mortalità.

Antognoli G., Caroti L., Farsetti S., Cirami L., Minetti E.
(Nefrologia, Dialisi e Medicina del Trapianto, AOU Careggi, Firenze)
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