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Malattie genetiche/Malattie rare

Induzione della remissione con Rituximab (RTX) in alternativa a Ciclofosfamide (CYC) in pazienti con poliangioite microscopica (MPA) e glomerulonefrite rapidamente progressiva (RPGN)

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Razionale

La MPA colpisce tipicamente pazienti anziani e con comorbidità.

La terapia immunosoppressiva in questi pazienti è gravata da importanti complicanze. Due studi hanno recentemente dimostrato pari efficacia di RTX e CYC nell'indurre la remissione. Rispetto a CYC, RTX per la sua azione immunodepressiva più selettiva potrebbe risultare più sicuro.

Casistica e Metodi

Abbiamo analizzato retrospettivamente i casi di MPA complicata da RPGN trattati con RTX come terapia di induzione.

Risultati

Trattati 40 pazienti: 20 F; età media 69 anni; 85% con ANCA anti-MPO; 31 all'esordio della malattia, 9 ad una recidiva;9 con emorragia endoalveolare.

Associato a RTX, steroide per os (1 mg/Kg scalato a 10 mg/die entro 3 mesi). In 12 pazienti terapia aggiuntiva con boli di steroide (1345mg dose-media-tot), in 14 con plasmaferesi, in 8 con entrambi. In tutti terapia di mantenimento con steroide <10 mg/die, 5 anche basse dosi di immunosoppressore (3 AZA, 2 MTX).

Al momento del trattamento 19 pazienti avevano un eGFR <15 ml/min(5 richiedevano dialisi); 13 tra i 15 e i 29 ml/min, 7 tra 30 e 59 ml/min, 1 tra i 60 e 89 ml/min.

Nel periodo di osservazione (follow-up medio 19 mesi, range 1-53) 9 pazienti sono deceduti, di cui 3 nei primi tre mesi (2 in dialisi) e 6 a distanza media di 26 mesi (3 in dialisi).

Dei 5 che richiedevano dialisi all'esordio 4 sono deceduti, 1 è tuttora in dialisi.

2 pazienti hanno iniziato la dialisi a distanza (13 e 20 mesi).

A fine follow-up 29 pazienti sono viventi e non necessitano di dialisi: 3 con eGFR <15 ml/min, 10 tra 15 e 29 ml/min, 12 tra 30 e 59 ml/min, 4 tra i 60 e 89 ml/min (Fig.1).

Conclusioni

Nella nostra esperienza l'induzione della remissione con RTX si è dimostrata efficace nel recupero della funzione renale e associata a bassa morbilità/mortalità.

Gregorini G., Salviani C., Delbarba E., Jeannin G., Gaggiotti M., Manili L., Cancarini G.
(U.O. Nefrologia, Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia)
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