La fibrosi retroperitoneale idiopatica (FRI) è una malattia rara caratterizzata da un tessuto fibro-infiammatorio periaorto-iliaco che può incarcerare gli ureteri causando insufficienza renale acuta. La FRI risponde solitamente a glucocorticoidi ad alte dosi, ma alcuni pazienti possono avere controindicazioni all’uso di questi farmaci o recidivare durante il tapering. Scopo di questo studio è analizzare l’efficacia e la sicurezza del rituximab in una serie di 10 pazienti con FRI nei quali la terapia steroidea a dosi convenzionali era controindicata o inefficace.
Tutti i pazienti arruolati erano affetti da FRI in fase attiva. Sei avevano una malattia refrattaria o frequentemente recidivante, mentre 4 erano di nuova diagnosi ma avevano controindicazioni al trattamento con glucocorticoidi a dosi standard. Rituximab, somministrato alla dose settimanale di 375 mg/m2 per 4 settimane o di 1000 mg ogni due settimane, è stato impiegato in monoterapia o in associazione a basse dosi di steroidi (dose iniziale di prednisone ≤25 mg/die).
La mediana del follow-up era 12 mesi (IQR 7–23.75). Al termine del trattamento, 8 pazienti (80%) raggiungevano la remissione, definita come assenza di sintomi e significativa riduzione della captazione (calcolata come SUVmax) alla PET con fluorodeossiglucosio. La mediana del tempo alla remissione era di 5.5 mesi (IQR 4.25–6). Rispetto al baseline, alla remissione le mediane di VES e PCR apparivano ridotte (rispettivamente P=0.022 e P=0.078), mentre la mediana dell’eGFR mostrava un aumento, seppur non significativo. Il SUVmax era significativamente inferiore alla remissione vs. baseline (P=0.02) (Fig.1). Durante il follow-up solo un paziente ha presentato una recidiva, trattata efficacemente ancora con rituximab. Il trattamento è stato ben tollerato e si sono osservati solo 3 eventi avversi lievi.
Rituximab è una valida alternativa ai glucocorticoidi nell’indurre la remissione in quei pazienti affetti da FRI in cui la terapia standard è inefficace o controindicata.
