Eculizumab (ECU), anticorpo monoclonale bloccante l'attivazione della porzione terminale della cascata complementare, tratta efficacemente e mantiene in remissione le manifestazioni cliniche della sindrome emolitico-uremica atipica (aSEU). Il meccanismo di azione e cinetica del farmaco richiedono una somministrazione costante nella fase di mantenimento di 1200mg ogni 2 settimane e la sua sospensione comporta elevati rischi di recidiva.
Per alcuni pazienti è problematico protrarre la terapia con somministrazioni frequenti per periodi prolungati ed inoltre la terapia è estremamente costosa e richiede programmazioni economiche non sempre gestibili dalle nostre amministrazioni. E' stato tentato di dilazionare nel tempo la terapia o di sospenderla, ma con alti rischi di recidiva, in particolare nei pazienti con mutazione del fattore H.
Abbiamo già descritto il caso di una giovane donna marocchina con aSEU (mutazione del fattore H), con sovrapposta glomerulonefrite membrano-proliferativa (GNMP), trattata efficacemente con ECU in acuto con 900mg/settimana, poi con 1200mg ogni 2 settimane per 19 mesi.
Per problemi familiari (ritorno in Marocco) ECU è stato proseguito a 1200mg ogni 3 settimane per 7 mesi, poi 1200mg ogni 4 settimane per 6 mesi, poi 1200mg ogni 5 settimane per 4 mesi e dal 20/03/2015 1200mg ogni 6 settimane. Non ci sono mai stati segni di recidiva della aSEU.
Attualmente la paziente sta assumendo ECU 1200U ogni 6 settimane. Viene valutata clinicamente e laboratoristicamente ad ogni somministrazione. I controlli di emocromo, LDH, bilirubina, aptoglobina, creatininemia sono sempre stati normali. Mantiene proteinuria stabile <500 mg/die, che riteniamo correlata alla GNMP.
Il passaggio dalla posologia iniziale (1200mg/2 settimane) a quella attuale (1200mg/6 settimane) sta comportando un risparmio economico stimato di 297.000 euro/anno.
Dalla nostra esperienza, riteniamo possibile dilazionare la terapia con ECU anche nella aSEU da mutazione del fattore H, mantenendo stretto e costante controllo clinico, senza rischiare recidive, ottenendo vantaggio per la paziente ed enorme risparmio economico.
