Le nuove strategie terapeutiche con il Bortezomib e la Lenalidomide nell'amiloidosi renale AL hanno migliorato la prognosi. Scopo del lavoro è valutare l’efficacia a lungo termine dei nuovi protocolli terapeutici.
Studio prospettico di 5 aa in 20 pazienti (15F e 5M), età media 63aa, con istologia di Amiloidosi renale AL (analisi immunoistochimica ultrastrutturale con depositi di amiloide catene leggere k in 7/20 e lambda 13/20, tipizzazione su siero mediante separazione elettroforetica bidimensionale+WB e SM). All’esordio CM all’IFE sierica di 1.2 gr/dl e FLC siero k/λ significativo, CKD III stadio, proteinuria 15.1±4.21 gr/24h, Pro-BNP medio 361.1 e SIV medio 12.5mm, plasmacellule<10% PM e BOM in 17 e del 30% in 3. Avviato schema con Bortezomib 1.3 mg/m2 sc nei g 1-4-8-11 nei primi 3 cicli e poi g 1-8-15-22; Endoxan 200 mg/m2 per os g 1-8-15-22 e Desametasone 40 mg per os g 1-8-15-22, ogni 21 giorni e per 9 cicli. Nei pazienti in remissione parziale si avviava Lenalidomide.
Un decesso per aritmia. In 14 (70%) remissione completa nefrologica ed ematologica; in 3 (15%) remissione parziale nefrologica (riduzione proteinuria e incremento MDRD del 50%) ed ematologica (riduzione dFLC> 50%), in 2 avvio di HD. In tutti Pro-BNP e SIV normali. Nei 5 (25%)con risposta parziale avvio a lenalidomide nei g 1-21 in cicli di 28 g+desametasone per os. Un emodializzato sospendeva il farmaco per pancitopenia severa, in uno persistenza di ESRD, in 3 remissione nefrologica+ematologica completa. Complicanze alla chemioterapia: 3 Nevralgie da HVZ, 1 neoplasia mammaria, 1 Leiomiosarcoma sottocutaneo.
Con i nuovi farmaci remissione a breve termine della patologia amiloidosica AL in 17 pazienti (85%), e dell'outcome a lungo termine (remissione >2aa in 14). Ulteriori studi sono necessari per validare il dato.
