Le cellule stromali mesenchimali (MSC) sono cellule multipotenti capaci di differenziarsi in osso, adipe, cartilagine, muscolo e stroma. Diversi studi hanno dimostrato che dispongono di spiccate proprietà immunomodulatorie, e che la somministrazione di MSC autologhe o allogeniche determina un effetto immunoregolatorio/anti-infiammatorio transitorio in diverse patologie (“graft versus host disease”, morbo di Crohn, sclerosi multipla, sclerodermia, lupus eritematoso sistemico). La sindrome nefrosica idiopatica (INS) è la più frequente patologia glomerulare pediatrica. In alcuni pazienti difficili il controllo delle recidive può rendere necessario l’impiego di alte dosi e periodi prolungati di immunosoppressori, con effetti collaterali significativi. Abbiamo pertanto valutato le capacità differenziative e immunomodulatorie di MSC isolate dal midollo osseo di 5 pazienti affetti da sindrome nefrosica severa, come studio pilota per l’utilizzo di MSC autologhe in tali forme di malattia.
Abbiamo isolato MSC dal midollo osseo di 5 bambini affetti da INS corticodipendente o corticoresistente e da 8 soggetti sani. Le MSC sono state identificate in citofluorimetria e indotte a differenziare in vitro in osteoblasti ed adipociti. Le proprietà immunomodulatorie delle MSC sono state valutate in vitro nei confronti di linfociti T e B separati dal sangue periferico del paziente o isolate da soggetti sani, sia come risposta proliferativa T e B che come produzione di citochine nel sopranatante di cultura. Le caratteristiche fenotipiche, differenziative e immunomodulatorie delle MSC dei soggetti affetti da INS sono state confrontate con quelle di MSC isolate da soggetti sani.
MSC derivate dal midollo osseo di pazienti pediatrici con INS corticodipendente o corticoresistente hanno capacità differenziative e immunomodulatorie paragonabili a quelle di soggetti sani (figura 1).
Questo studio pilota suggerisce la possibilità di utilizzare cellule MSC autologhe isolate da pazienti pediatrici affetti da sindrome nefrosica corticodipendente o corticoresistente, espanse ex vivo e reinfuse quale strategia terapeutica nei soggetti con le forme più severe della malattia.
