Valutare efficacia e sicurezza del micofenolato mofetile (MMF) nella terapia di induzione e mantenimento della nefrite lupica in età pediatrica
63 bambini con LES, di cui 53 (84%) con nefrite lupica (NL) diagnosticata mediante biopsia. La classificazione istologica (Weening) è stata: stadio II 9 pazienti, III 7 pazienti, IV 18 pazienti e V 5 pazienti. 41/53 (35 F; età media 12.5 anni) sono stati trattati con MMF al dosaggio medio di 29 mg/Kg/die in 2 somministrazioni giornaliere + prednisone per os, previa boloterapia endovenosa con metilprednisolone. Tutti presentavano ematuria, proteinuria da 1.7 a > 9 g/die, C3 ridotto e anti-dsDNA elevati. L’outcome è stato valutato mediante SLEDAI score e monitoraggio di: funzione renale, proteinuria, markers sierici ed effetti collaterali.
Al follow-up medio di 4.5 anni (0.5-8.3), tutti i pazienti sono in remissione: proteinuria assente o < 0.5g/die in 23, 0.5-1 g/die in 15, > 1/die in 3. Dei 9 con IRA all’esordio, 8 hanno mostrato normalizzazione della funzione renale; in 25/41 (61%) il C3 si è normalizzato. E’ stato ottenuto effetto “steroid sparing”. Attualmente, 6 pazienti risultano off-therapy da 1.7 anni in media, dopo almeno 4 anni di terapia, senza flare di malattia da 3 anni, con proteinuria < 1 g/die, normofunzione renale e sedimento urinario inattivo. In 10 pazienti, dopo 2 anni, effettuata seconda biopsia renale: riduzione degli indici di attività e indici di cronicità invariati. No reazioni avverse ematologiche; in 6 pazienti utilizzato MMF gastroresistente per sintomi gastrointestinali; 1 paziente infezione da Herpes Zoster; in 9 pazienti transitorio defluvium capillorum.
MMF è efficace nella NL, mostrando un significativo effetto “steroid sparing” in pazienti in una fascia d’età in cui gli effetti collaterali degli steroidi/immunosoppressori possono essere devastanti. MMF può essere il trattamento di prima linea nella NL in età pediatrica
