Per anni la Sindrome Emolitico Uremica Atipica (SEUa) venne considerata controindicazione al trapianto renale per l'elevatissimo rischio di ricorrenza con perdita del trapianto associato a complicanze gravi e potenzialmente letali. La disponibilià dell’anticorpo monoclonale anti C5 Eculizumab ha permesso di avviare in sicurezza al trapianto questi pazienti; tuttavia il migliore approccio alla terapia, il timing della 1° dose, il programma terapeutico e l'eventuale sospensione della terapia non sono ancora definiti.
Nell’ultima decade sono stati trapiantati e seguiti nel nostro centro 20 pazienti (6 bambini) .La permanenza media in dialisi prima del trapianto è stata di 8.5 anni. Un paziente ha ricevuto trapianto da donatore vivente. Sono state eseguite pretrapianto analisi genetiche e ricerca di autoanticorpi anti CFH.
13 pazienti presentavano alterazioni del CFH (1 con mutazione di MCP uno con Ab anti CFH) 4 mutazioni CFI, 1 C3, 1 MCP e 1 idiopatica Abbiamo identificato 3 gruppi:
A) Nessuna profilassi (7); malattia di base non nota
B) Plasmaferesi pre e post trapianto seguita da plasmainfusione
C) Profilassi pre trapianto con Eculizumab e suo successivo mantenimento (14).
I pazienti del gruppo B sono stati avviati ad Eculizumab appena disponibile; Un paziente sospese Eculizumab dopo scomparsa degli AbantiCFH
Seguendo l’attività complementare (AP50%) <30% dei 12 pazienti trattati con Eculizumab 4 ricevono infusione ogni 3 settimane e 8 ogni 4.
La nostra esperienza consiglia profilassi con Eculizumab nei trapiantati con storia di SEUa. Raccomandiamo lo studio genetico in caso di anamnesi compatibile con SEUa e mantenimento della profilassi con Eculizumab per la durata del trapianto.
