La sindrome emolitico uremica atipica (SEUa) è una patologia rara, complemento-mediata, che provoca microangiopatia trombotica (MT) e danno d'organo. Il "Global aHUS Registry" ha l'obiettivo di migliorare la comprensione della storia naturale della SEUa e raccogliere i dati su sicurezza ed efficacia di Eculizumab nell'ambito delle attività di sorveglianza post-marketing. Viene fornita una caratterizzazione delle manifestazioni della patologia prima del trattamento con Eculizumab nei pazienti italiani arruolati nel registro.
Sono arruolabili nel Registro tutti i pazienti con diagnosi di SEUa. I dati sono raccolti all'arruolamento e con cadenza semestrale. Il baseline è la prima tra data di arruolamento o data immediatamente precedente il trattamento con Eculizumab.
Al 29 febbraio 2016, sono stati arruolati 81 pazienti italiani provenienti da 17 centri. Di questi, il 65% sono adulti e il 31% presenta una storia familiare positiva per SEUa. Nei 6 mesi precedenti al baseline, più pazienti adulti che pediatrici hanno ricevuto dialisi (62% vs 43%) o PE/PI (81% vs 50%). Le manifestazioni extra-renali erano frequenti (gastrointestinali 20% dei pazienti, cardiovascolari 18%); il coinvolgimento polmonare e del SNC era più frequente negli adulti rispetto ai pediatrici (12% vs 0% e 17% vs 4%). Eculizumab è stato somministrato al 59% dei pazienti: la durata mediana del trattamento è stata simile nei pazienti pediatrici e adulti (1,3 vs 1,4 anni) ma l’avvio della somministrazione dopo la diagnosi è più rapido nei pediatrici (0,2 vs 0,5 anni).
Il "Global aHUS Registry" è il più ampio database di pazienti SEUa.
Si evidenzia che, nella coorte dei pazienti italiani, gli adulti sono in maggioranza e le manifestazioni extrarenali sono frequenti. Il trattamento con Eculizumab viene avviato rapidamente nei - pediatrici, in linea con le linee guida più recenti.1 Ulteriori analisi dei dati del Registro miglioreranno la conoscenza della patologia.
Riferimento Campistol et al. Nefrologia. 2015;35:421-47
