Il Bortezomib, inibitore selettivo del proteosoma, è da poco usato per via sottocutanea nel Mieloma Multiplo. Non esistono lavori che descrivono il suo utilizzo per via sottocutanea in pazienti affetti da Amiloidosi AL. Scopo di questo lavoro è valutare l’efficacia terapeutica e la maggiore tollerabilità della nuova formulazione sottocute in due pazienti con diagnosi di Amiloidosi renale AL.
Sono stati arruolati 2 pazienti (1M e1F, età media di 66aa) con proteinuria nefrosica (media 7.95±0.92 gr/24 h), CKD III stadio (MDRD media 36,3 ml/min) e reni ecograficamente normali. Diagnosi istologica di Amiloidosi renale (analisi immunoistochimica ultrastrutturale depositi di amiloide costituiti da catene leggere λ nel 1° paziente e catene k nel 2°). All’agoaspirato midollare infiltrato plasmacellulare <10%, alla BOM infiltrato del 5-10%. Non secondarismi all’Rx sistemica ossea e RMN ossea.
I pazienti effettuavano terapia con Bortezomib/Desametasone/Ciclofosfamide secondo uno schema che considerava l’insufficienza renale (Bortezomib endovena 1.3 mg/m2 nei giorni 1,4,8,11; Endoxan 200 mg/m2 per os nei giorni 1,8,15,22 e Desametasone 40 mg per os nei giorni 1,8,15,22 di ogni ciclo, ogni 21 giorni e per 8 cicli). Al V ciclo per invalidanti dolori ossei e muscolari dopo 24 ore dal Bortezomib ev e per severo deficit di memoria nel 1° paziente si optava per la formulazione sottocute che proseguivano fino all’VIII ciclo.
Con tale schema al termine del VI ciclo un paziente presentava riduzione del 50% della proteinuria/24h e incremento del 50% della MDRD, mentre il secondo presentava remissione completa (proteinuria<0,2g/24h, MDRD>90 ml/min). Al termine degli 8 cicli entrambi erano in remissione completa con regressione della sintomatologia algica postchemioterapia e miglioramento dell’amnesia.
Nei 2 casi clinici la somministrazione sottocute del Bortezomib, rispetto alla endovenosa, è stata meglio tollerata con scomparsa della sintomatologia a fronte di un’eguale efficacia terapeutica. Queste nostre evidenze andrebbero confermate su un campione numericamente più ampio di pazienti.
