LES esordito a 4 anni: indice attività SLEDAI:42, nefrite lupica IV-G, e-GFR 120 ml/min/1.73 m2, UP/UCR 5 mg/mg, C4 <4 mg/dl, C3 <20 mg/dl, ANA> 1/640; contro DNA> 400 UI /ml, LAC neg.
Iniziale miglioramento dopo 3 boli di MP, 9 plasmaferesi, ciclofosfamide (2,5 mg/kg) sospesa per leucopenia, ciclosporina (5 mg / Kg). Tre mesi dopo riacutizzazione (e-GFR 60 ml/min/1.73 m2 e UP/UCR 6). Nonostante Rituximab 1g/1,73 m2 e 10mg/Kg ev MP, ulteriore aggravamento (SLEDAI: 63), ipertensione, convulsioni, obnubilamento del sensorio. Piastrine ridotte a 55.000mm3, aptoglobina <10 mg/dl, LACneg, e-GFR60ml/min/1.73 m2 e UP/UCR 7.
Dopo eculizumab (20 mg/Kg), impressionante miglioramento delle condizioni generali con normalizzazione di piastrine, aptoglobina, e-GFR140 ml/min/1.73m2. Eculizumab proseguito per 2 mesi ogni 15 giorni in associazione a prednisone (1,5 mg / Kg/die). Persistendo ANA ed antiDNA invariati, si decideva di ripetere Rituximab, sospeso per reazione avversa. Leucopenia dopo un nuovo tentativo di ciclofosfamide. Dopo ripetizione di plasmaferesi (9 sedute), grave peggioramento delle condizioni renali , e-GFR 50 ml/min/1.73 m2, UP/UCR 8, piastrinopenia 70.000mm3 ed aptoglobina <10 mg/dl, LAC negativi. Una seconda biopsia renale conferma nefrite lupica IV-G senza alcun segno di microangiopatia trombotica. ADAMST normale. Dopo reintroduzione di eculizumab (20 mg/Kg) normalizzazione di aptoglobina, piastrine e e-GFR. Nel follow-up di 4 mesi con ciclosporina, prednisone ed eculizumab persistenza di ipocomplementemia e positività ANA/antiDNA, ma miglioramento di e-GFR (138 ml/min/1.73m2 ), proteinuria (UP/UCR 1 mg/mg) e delle condizioni generali (SLEDAI:14).
In conclusione, questa è la prima segnalazione di successo di una terapia non convenzionale con eculizumab in un LES refrattario alle terapie standard.
