La porpora trombocitopenica idiopatica (PTI) è una malattia immunomediata acquisita da adulti e bambini, caratterizzata da riduzione transitoria o persistente della conta piastrinica e, a seconda del grado di trombocitopenia, da aumento del rischio di sanguinamento. È una malattia autoimmune caratterizzata dalla presenza di autoanticorpi, che causano la prematura distruzione delle piastrine e inibiscono la produzione di megacariociti.
Paziente di 22 anni, maschio, portatore di trapianto renale, affetto da Sindrome di Caroli e mutazione del fattore V di Leiden, che giungeva alla nostra attenzione per improvvisa piastrinopenia di ndd. Il paziente veniva trattato in un primo momento con terapia di supporto, ovvero trasfusioni di plasma e piastrine e acido tranexamico. Tuttavia, in seguito a persistenza di grave piastrinopenia, per il riscontro di indici di emolisi positivi e per la presenza di anticorpi anti-piastrine, il paziente veniva sottoposto a terapia steroidea e trattamento aferetico, seguito da somministrazione di Ig VENA (4 g/kg suddiviso in 5 gg), ottenendo solo un rialzo transitorio delle piastrine.
Alla luce della mancata risposta alla terapia steroidea, al trattamento aferetico e all’infusione di immunoglobuline e data l’impossibilità di eseguire un intervento di splenectomia a causa delle condizioni cliniche generali, si decideva di iniziare terapia infusionale con anticorpo monoclonale anti-CD20. Nei giorni seguenti si riscontrava un progressivo rialzo delle piastrine.
Vi sono pochi dati certi sulle terapie alternative della PTI refrattaria, che rappresenta poco più del 10% di tutti i casi di PTI. Un approccio terapeutico più efficace sarà possibile forse quando la storia naturale della PTI sarà meglio conosciuta e quando saranno disponibili i risultati di studi clinici ampi e randomizzati.
Il Rituximab rappresenta una valida alternativa per i pazienti che non possono essere sottoposti a splenectomia al fine di ottenere una risposta terapeutica più duratura rispetto agli altri approcci farmacologici [1] (full text) [2] [3] [4] (full text) [5].
[1] Zaja F, Battista ML, Pirrotta MT et al. Lower dose rituximab is active in adults patients with idiopathic thrombocytopenic purpura. Haematologica 2008 Jun;93(6):930-3 (full text)
[2] Fairweather H, Tuckfield A, Grigg A et al. Abbreviated dose rituximab for immune-mediated hematological disorders. American journal of hematology 2008 Jul;83(7):554-7
[3] Harring TR, Nguyen NT, Liu H et al. Caroli disease patients have excellent survival after liver transplant. The Journal of surgical research 2012 Oct;177(2):365-72
[4] Steinbruck K, Enne M, Martinho JM et al. Living donor liver transplantation as treatment for diffuse Caroli's disease. Journal of gastrointestinal and liver diseases : JGLD 2011 Jun;20(2):214-5 (full text)
[5] Kurbonov KM, Daminova NM [Diagnosis and treatment tactics of Caroli disease]. Klinichna khirurhiia / Ministerstvo okhorony zdorov'ia Ukrainy, Naukove tovarystvo khirurhiv Ukrainy 2009 May;(5):20-3
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